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1 、細(xì)胞治療：新一代藥物，處于快速增長(zhǎng)階段

細(xì)胞治療是新一代腫瘤治療方式

細(xì)胞治療又稱為基于細(xì)胞的基因治療（Cell based Gene Therapy），目前主流的細(xì)胞治療是指將細(xì)胞經(jīng)基因工程改 造后回輸用于疾病治療的方法。經(jīng)基因工程改造后的細(xì)胞可能具備多種功能，如靶向性、免疫增強(qiáng)等。隨著2017年 兩個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批上市，細(xì)胞治療進(jìn)入商業(yè)化的新時(shí)期。

細(xì)胞治療與常規(guī)療法在形式、遞送、治療上有較大區(qū)別

基因與細(xì)胞療法與傳統(tǒng)藥物在藥物形式上有較大區(qū)別，藥物形式是DNA、RNA或者細(xì)胞。區(qū)別于傳統(tǒng)療法，基因 細(xì)胞治療更傾向于一針解決問(wèn)題。傳統(tǒng)療法主要治療目標(biāo)是緩解癥狀或者延長(zhǎng)壽命，基因細(xì)胞治療則是潛在治愈 療法。

細(xì)胞治療經(jīng)歷30年臨床探索，有望進(jìn)入快速發(fā)展期

基因細(xì)胞治療于1990年開(kāi)始開(kāi)展臨床試驗(yàn)，2005年首款溶瘤病毒上市，2017年首款CAR-T產(chǎn)品上市。進(jìn)入 快速發(fā)展階段。

CAR-T療法采用個(gè)性化制備及治療流程

CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受體T 細(xì)胞免疫療法。通過(guò)將 識(shí)別腫瘤相關(guān)抗原的scFv 和胞內(nèi)信號(hào)域（通常為CD3ζ 或FcεRIγ）在體外進(jìn)行基因重組，通過(guò)病毒侵染嵌合 到患者T 細(xì)胞，使患者T 細(xì)胞表達(dá)腫瘤抗原受體，經(jīng)過(guò)純化和大規(guī)模擴(kuò)增后的T 細(xì)胞，也即CAR-T 細(xì)胞。

CAR-T：優(yōu)勢(shì)與挑戰(zhàn)并存，技術(shù)仍處于升級(jí)階段

CAR-T細(xì)胞療法的優(yōu)勢(shì)是療效直接且持久，挑戰(zhàn)分別來(lái)自三個(gè)方面：①副反應(yīng)管理要求更高（細(xì)胞因子風(fēng)暴、脫 靶毒性、神經(jīng)毒性）；②實(shí)體瘤治療效果受制于微環(huán)境；③個(gè)性化定制導(dǎo)致成本高昂；④運(yùn)輸半徑小、資本投入 大。目前細(xì)胞療法的技術(shù)仍處于升級(jí)階段。

2、 研發(fā)需求和應(yīng)用痛點(diǎn)共同催生基因細(xì)胞治療CDMO行業(yè)繁榮

細(xì)胞基因治療臨床熱情持續(xù)，帶來(lái)CDMO行業(yè)需求

Evaluate Pharma預(yù)計(jì)，基因細(xì)胞治療市場(chǎng)從 2017 年的 10 億美元發(fā)展到 2024 年的 440 億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率達(dá)到 65%。從基因細(xì)胞治療項(xiàng)目數(shù)量看，也逐漸成為主要研究方向之一。2020 年底，全球累計(jì)在研基因治療臨床試驗(yàn)超過(guò) 1,300 項(xiàng)。截至 2020 年底，美國(guó)是開(kāi)展基因治療臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的國(guó)家，累計(jì)超過(guò) 650 項(xiàng)；其次為中國(guó)，累計(jì)超過(guò) 300 項(xiàng)。

細(xì)胞治療CDMO幫助降低治療成本

降低細(xì)胞療法生產(chǎn)成本：T細(xì)胞腫瘤免疫療法通過(guò)從患者或者捐獻(xiàn)者外周血分離獲得特定亞群的T細(xì)胞，進(jìn)一步激活、基因修飾獲得CAR-T細(xì) 胞，擴(kuò)增培養(yǎng)從而到達(dá)治療級(jí)別的細(xì)胞數(shù)，再經(jīng)過(guò)洗滌濃縮回輸患者體內(nèi)進(jìn)行治療。

CAR-T制作過(guò)程的無(wú)菌操作、純度、制備結(jié)果的安全性等質(zhì)量控制對(duì)后期的療效有著重要影響，所以確保生產(chǎn)過(guò)程 的標(biāo)準(zhǔn)化和自動(dòng)化，做到藥效和風(fēng)險(xiǎn)可控是首要任務(wù)。

細(xì)胞治療CDMO：質(zhì)粒、病毒載體和CMC

CAR-T生產(chǎn)流程復(fù)雜，高額的成本限制了應(yīng)用：在細(xì)胞基因治療歷史上，2017年是關(guān)鍵的一年。隨著諾華制藥Kymriah（Tisagenlecluecel）的上市、吉列德制藥 （Kite Pharma）Yescarta（Axicabatgene ciloleucel）的上市和Spark Therapeutics的Luxturna（voretigene neparvovec rzyl）的上市批準(zhǔn)，細(xì)胞和基因療法終于嶄露頭角。盡管開(kāi)辟了新方向，但高額的生產(chǎn)成本限制了應(yīng)用。在推出Kymriah嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法后，諾華因其 47.5萬(wàn)美元的標(biāo)價(jià)而受到批評(píng)。Yescarta CAR-T療法的標(biāo)價(jià)略低，為37.3萬(wàn)美元，Luxturna基因療法的標(biāo)價(jià)為每只眼睛42.5萬(wàn)美元。

全球和中國(guó)基因治療CRO行業(yè)快速增長(zhǎng)。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)：2016 年至 2020 年，全球基因治療 CRO 市場(chǎng)規(guī)模從 4.0 億美元增長(zhǎng)至 7.1 億美元。隨著基因治療行業(yè)的快速發(fā)展，未 來(lái)全球基因治療 CRO 市場(chǎng)規(guī)模將持續(xù)穩(wěn)步增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)于 2025 年增至 17.4 億美元。2016 年至 2020 年，中國(guó)基因治療 CRO 市場(chǎng)規(guī)模從 1.7 億元增長(zhǎng)至 3.1 億元，預(yù)計(jì)將于 2025 年增至 12.0 億元。

3、 基因細(xì)胞治療CRO及CDMO主要公司

中國(guó)基因細(xì)胞治療CRO/CDMO公司快速崛起

中國(guó)基因細(xì)胞治療CRO/CDMO公司快速崛起。其中，藥明康德具備綜合服務(wù)能力，金斯瑞以質(zhì)粒為特色，和元生物 以慢病毒為特色，昭衍新藥在基因細(xì)胞治療安評(píng)領(lǐng)域優(yōu)勢(shì)明顯，均為細(xì)分領(lǐng)域龍頭。

金斯瑞生物(蓬勃生物)：基因細(xì)胞治療CDMO龍頭

金斯瑞蓬勃生物（Genscript Probio）是南京金斯瑞生物科技有限公司旗下的生物醫(yī)藥CDMO業(yè)務(wù)。母公司金斯瑞生 物科技持股82.75%，高瓴資本持股17.25%。上一輪融資1.5億美元，投后估值約10億美元。 目前金斯瑞蓬勃生物已建立整合的創(chuàng)新生物藥CDMO平臺(tái)，主要包括兩大服務(wù)領(lǐng)域：治療性抗體藥和基因與細(xì)胞治療。 提供專業(yè)的解決方案和可控的質(zhì)量流程主動(dòng)提供端到端服務(wù)（發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化），以加快為客戶開(kāi)發(fā)藥物的過(guò)程。金斯瑞蓬勃生物的基因細(xì)胞治療整體解決方案涵蓋了IND申報(bào)資料撰寫(xiě)，臨床樣品生產(chǎn)和商業(yè)化生產(chǎn)。工藝開(kāi)發(fā)質(zhì)量 體系確保了合規(guī)性，數(shù)據(jù)完整性和可追溯性，所有的試驗(yàn)偏差都被嚴(yán)格研究和記錄。

藥明康德(無(wú)錫生基)：賦能全球基因細(xì)胞治療客戶

無(wú)錫生基醫(yī)藥科技有限公司是藥明康德全資子公司，專業(yè)從事細(xì)胞治療用產(chǎn)品、基因載體的研發(fā)、生產(chǎn)及其它相關(guān)服 務(wù)。致力于賦能全球客戶、加速細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)生產(chǎn)進(jìn)程，生基醫(yī)藥現(xiàn)已在上海和無(wú)錫建成總面積逾18,000 平方米的產(chǎn)品研發(fā)及GMP生產(chǎn)基地,打造全面覆蓋基因、細(xì)胞療法產(chǎn)品類型，集研發(fā)、生產(chǎn)、產(chǎn)品報(bào)批等于一體的一 站式服務(wù)平臺(tái)。截至2021年一季度，為36個(gè)臨床階段項(xiàng)目提供服務(wù)； 14個(gè)II/III期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目；22個(gè)I期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。預(yù)計(jì)2021 年有2-3個(gè)項(xiàng)目，包括自體細(xì)胞療法和異體細(xì)胞療法產(chǎn)品，將進(jìn)入BLA 階段。2020年收入規(guī)模約為8-10億元。