1 、細胞治療：新一代藥物，處于快速增長階段
細胞治療是新一代腫瘤治療方式
細胞治療又稱為基于細胞的基因治療（Cell based Gene Therapy），目前主流的細胞治療是指將細胞經(jīng)基因工程改 造后回輸用于疾病治療的方法。經(jīng)基因工程改造后的細胞可能具備多種功能，如靶向性、免疫增強等。隨著2017年 兩個CAR-T產(chǎn)品獲批上市，細胞治療進入商業(yè)化的新時期。
細胞治療與常規(guī)療法在形式、遞送、治療上有較大區(qū)別
基因與細胞療法與傳統(tǒng)藥物在藥物形式上有較大區(qū)別，藥物形式是DNA、RNA或者細胞。區(qū)別于傳統(tǒng)療法，基因 細胞治療更傾向于一針解決問題。傳統(tǒng)療法主要治療目標是緩解癥狀或者延長壽命，基因細胞治療則是潛在治愈 療法。
細胞治療經(jīng)歷30年臨床探索，有望進入快速發(fā)展期
基因細胞治療于1990年開始開展臨床試驗，2005年首款溶瘤病毒上市，2017年首款CAR-T產(chǎn)品上市。進入 快速發(fā)展階段。
CAR-T療法采用個性化制備及治療流程
CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受體T 細胞免疫療法。通過將 識別腫瘤相關(guān)抗原的scFv 和胞內(nèi)信號域（通常為CD3ζ 或FcεRIγ）在體外進行基因重組，通過病毒侵染嵌合 到患者T 細胞，使患者T 細胞表達腫瘤抗原受體，經(jīng)過純化和大規(guī)模擴增后的T 細胞，也即CAR-T 細胞。
CAR-T：優(yōu)勢與挑戰(zhàn)并存，技術(shù)仍處于升級階段
CAR-T細胞療法的優(yōu)勢是療效直接且持久，挑戰(zhàn)分別來自三個方面：①副反應(yīng)管理要求更高（細胞因子風(fēng)暴、脫 靶毒性、神經(jīng)毒性）；②實體瘤治療效果受制于微環(huán)境；③個性化定制導(dǎo)致成本高昂；④運輸半徑小、資本投入 大。目前細胞療法的技術(shù)仍處于升級階段。
2、 研發(fā)需求和應(yīng)用痛點共同催生基因細胞治療CDMO行業(yè)繁榮
細胞基因治療臨床熱情持續(xù)，帶來CDMO行業(yè)需求
Evaluate Pharma預(yù)計，基因細胞治療市場從 2017 年的 10 億美元發(fā)展到 2024 年的 440 億美元，復(fù)合年增長率達到 65%。從基因細胞治療項目數(shù)量看，也逐漸成為主要研究方向之一。2020 年底，全球累計在研基因治療臨床試驗超過 1,300 項。截至 2020 年底，美國是開展基因治療臨床試驗數(shù)量最多的國家，累計超過 650 項；其次為中國，累計超過 300 項。
細胞治療CDMO幫助降低治療成本
降低細胞療法生產(chǎn)成本：T細胞腫瘤免疫療法通過從患者或者捐獻者外周血分離獲得特定亞群的T細胞，進一步激活、基因修飾獲得CAR-T細 胞，擴增培養(yǎng)從而到達治療級別的細胞數(shù)，再經(jīng)過洗滌濃縮回輸患者體內(nèi)進行治療。
CAR-T制作過程的無菌操作、純度、制備結(jié)果的安全性等質(zhì)量控制對后期的療效有著重要影響，所以確保生產(chǎn)過程 的標準化和自動化，做到藥效和風(fēng)險可控是首要任務(wù)。
細胞治療CDMO：質(zhì)粒、病毒載體和CMC
CAR-T生產(chǎn)流程復(fù)雜，高額的成本限制了應(yīng)用：在細胞基因治療歷史上，2017年是關(guān)鍵的一年。隨著諾華制藥Kymriah（Tisagenlecluecel）的上市、吉列德制藥 （Kite Pharma）Yescarta（Axicabatgene ciloleucel）的上市和Spark Therapeutics的Luxturna（voretigene neparvovec rzyl）的上市批準，細胞和基因療法終于嶄露頭角。盡管開辟了新方向，但高額的生產(chǎn)成本限制了應(yīng)用。在推出Kymriah嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法后，諾華因其 47.5萬美元的標價而受到批評。Yescarta CAR-T療法的標價略低，為37.3萬美元，Luxturna基因療法的標價為每只眼睛42.5萬美元。
全球和中國基因治療CRO行業(yè)快速增長。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測：2016 年至 2020 年，全球基因治療 CRO 市場規(guī)模從 4.0 億美元增長至 7.1 億美元。隨著基因治療行業(yè)的快速發(fā)展，未 來全球基因治療 CRO 市場規(guī)模將持續(xù)穩(wěn)步增長，預(yù)計于 2025 年增至 17.4 億美元。2016 年至 2020 年，中國基因治療 CRO 市場規(guī)模從 1.7 億元增長至 3.1 億元，預(yù)計將于 2025 年增至 12.0 億元。
3、 基因細胞治療CRO及CDMO主要公司
中國基因細胞治療CRO/CDMO公司快速崛起
中國基因細胞治療CRO/CDMO公司快速崛起。其中，藥明康德具備綜合服務(wù)能力，金斯瑞以質(zhì)粒為特色，和元生物 以慢病毒為特色，昭衍新藥在基因細胞治療安評領(lǐng)域優(yōu)勢明顯，均為細分領(lǐng)域龍頭。
金斯瑞生物(蓬勃生物)：基因細胞治療CDMO龍頭
金斯瑞蓬勃生物（Genscript Probio）是南京金斯瑞生物科技有限公司旗下的生物醫(yī)藥CDMO業(yè)務(wù)。母公司金斯瑞生 物科技持股82.75%，高瓴資本持股17.25%。上一輪融資1.5億美元，投后估值約10億美元。 目前金斯瑞蓬勃生物已建立整合的創(chuàng)新生物藥CDMO平臺，主要包括兩大服務(wù)領(lǐng)域：治療性抗體藥和基因與細胞治療。 提供專業(yè)的解決方案和可控的質(zhì)量流程主動提供端到端服務(wù)（發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化），以加快為客戶開發(fā)藥物的過程。金斯瑞蓬勃生物的基因細胞治療整體解決方案涵蓋了IND申報資料撰寫，臨床樣品生產(chǎn)和商業(yè)化生產(chǎn)。工藝開發(fā)質(zhì)量 體系確保了合規(guī)性，數(shù)據(jù)完整性和可追溯性，所有的試驗偏差都被嚴格研究和記錄。
藥明康德(無錫生基)：賦能全球基因細胞治療客戶
無錫生基醫(yī)藥科技有限公司是藥明康德全資子公司，專業(yè)從事細胞治療用產(chǎn)品、基因載體的研發(fā)、生產(chǎn)及其它相關(guān)服 務(wù)。致力于賦能全球客戶、加速細胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)生產(chǎn)進程，生基醫(yī)藥現(xiàn)已在上海和無錫建成總面積逾18,000 平方米的產(chǎn)品研發(fā)及GMP生產(chǎn)基地,打造全面覆蓋基因、細胞療法產(chǎn)品類型，集研發(fā)、生產(chǎn)、產(chǎn)品報批等于一體的一 站式服務(wù)平臺。截至2021年一季度，為36個臨床階段項目提供服務(wù)； 14個II/III期臨床試驗項目；22個I期臨床試驗項目。預(yù)計2021 年有2-3個項目，包括自體細胞療法和異體細胞療法產(chǎn)品，將進入BLA 階段。2020年收入規(guī)模約為8-10億元。
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